Occhio alla bufala

Trial, ovvero processo alle cure

Un medico di bordo del Settecento è colpito dal fatto che i marinai, nel corso di lunghi viaggi, soffrono spesso di un complesso di disturbi, tra cui ecchimosi diffuse, emorragie gengivali, perdita dei denti e dei peli eccetera. È lo scorbuto. Tra le tante caratteristiche che distinguono la vita di bordo da quella di terra, il medico congettura che una in particolare sia responsabile della malattia: la mancanza di frutta fresca. E prova a fornire un supplemento di agrumi solo a una parte della sua ciurma, dando al resto il solito rancio.

Questo è, grosso modo, l'esperimento che venne condotto nel 1747 dal chirurgo della marina britannica James Lind, che riuscì così a dimostrare l'esistenza di un "fattore" contro lo scorbuto nella frutta fresca (in particolare nei limoni), oggi noto come vitamina C.

La prova condotta da Lind è forse il primo esperimento clinico controllato della medicina moderna. L'aggettivo "clinico" indica che si tratta di una prova sull'uomo, mentre l'aggettivo "controllato" specifica che si utilizza anche un gruppo di paragone, in questo caso i marinai a cui non viene somministrata la frutta fresca.

Pur avendo un precursore in Lind, l'impiego sistematico dell'esperimento clinico controllato è recentissimo, essendo stato codificato solo nell'ultimo dopoguerra, prima in Gran Bretagna e poi in tutto il mondo occidentale. Gli anglosassoni lo chiamano "trial", che letteralmente significa processo o giudizio: in effetti è un procedimento con cui si cerca di appurare come stanno le cose attraverso la valutazione delle prove, che in inglese si chiamano "evidence".

In quasi tutte le circostanze, il trial clinico è l'unico metodo attendibile per provare l'efficacia di un qualsiasi intervento medico. Si costituiscono due gruppi di pazienti; il primo gruppo riceve il trattamento da valutare, il secondo riceve un trattamento di paragone (che può anche essere nullo, ovvero un placebo) e alla fine si confrontano i risultati con metodi statistici. Si può condurre un trial per valutare un nuovo farmaco contro l'infarto, come pure un nuovo vaccino per il morbillo, una procedura di screening per un tumore o addirittura una forma di psicoterapia.

L'esecuzione di una sperimentazione clinica controllata ben fatta comporta spesso la soluzione di enormi difficoltà: sono procedure che richiedono tempi lunghi, gruppi numerosissimi di pazienti da studiare, difficili problemi metodologici e morali. Per i trial più impegnativi è oggi spesso indispensabile la cooperazione internazionale dei più importanti gruppi di ricerca nel mondo e ingenti finanziamenti .

Tutto ciò impone tempi lunghi: spesso molti anni, a volte uno o due decenni. Ma non esistono scorciatoie: senza un precedente trial clinico il medico non può mai essere certo se le terapie che propone servano veramente a qualcosa, o addirittura non facciano danni.

Non si tratta di possibilità teoriche. Solo negli ultimi lustri molte amare sorprese sono derivate da farmaci che, a rigore di logica e per quel che se ne sapeva, avrebbero dovuto fare bene, e alla prova dei fatti si sono dimostrati nefasti.

Ecco alcuni esempi famosi, che si possono enunciare, ma sui quali non è possibile soffermarsi:
- il clofibrato, che riduce il colesterolo e il numero degli infarti, ma aumenta la mortalità per altre cause;
- alcuni antiaritmici, che mettono in riga i battiti del cuore, ma anche loro provocano più decessi di quanti ne prevengano;
- alcuni farmaci contro lo scompenso, che aumentano la forza del cuore, ma ancora una volta al prezzo di una maggior mortalità;
- il betacarotene, vitamina antiossidante che avrebbe dovuto prevenire il cancro al polmone, e invece addirittura ne facilita la crescita.

Senza gli studi che hanno aperto gli occhi ai medici, si sarebbe continuato a usare queste terapie, senza rendersi conto dei guasti che potevano provocare.

da Lettera a un medico sulla cura degli uomini, G. Cosmacini e R. Satolli, Laterza, 2003