Trasparenza negli studi clinici: l’FDA di nuovo in corsa

La trasparenza relativa alla ricerca, all’utilizzo dei farmaci e alle attività delle agenzie regolatorie, cioè enti che si occupano di valutare e, in caso, approvare l’immissione in commercio dei farmaci, è un tema più che mai attuale. A tal proposito, in questi giorni la Food and Drug Administration americana - FDA - ha lanciato un progetto pilota con lo scopo di facilitare ai non esperti del settore l’accesso e la comprensione di dati e informazioni chiave sulle quali si sono basate le loro approvazioni. In questo modo, la FDA punta a massimizzare l’impatto di questi prodotti in termini di salute pubblica.

Come si muoveva la FDA fino ad oggi?
Dopo aver approvato un farmaco, di norma la FDA rendeva pubblica buona parte della documentazione analizzata dalla commissione, inclusi sommari redatti da revisori, richieste di chiarimenti o altri dati rilevanti riguardo efficacia e sicurezza. Nonostante la disponibilità di consultazione, queste informazioni tuttavia risultavano spesso troppo tecniche, e quindi poco chiare, rendendo difficile per il medico e soprattutto per il paziente, non solo identificare le prove cliniche disponibili sulle quali è stato basato il parere positivo ma anche interpretare le raccomandazioni finali.

Cos’è cambiato da inizio 2018?
Per cercare di porre rimedio a questi ostacoli, la FDA, all’interno del progetto pilota, ha snellito la procedura mettendo a disposizione in un’area dedicata del sito, la parte dei documenti di maggior interesse per i pazienti e gli operatori sanitari, ovvero quella relativa all’efficacia e sicurezza. Finora questa opportunità è riservata solo a 9 dei nuovi farmaci approvati recentemente e appartenenti ad aree terapeutiche diverse. Nel dettaglio, sono stati inseriti il corpo principale del rapporto, il protocollo e gli eventuali emendamenti, cioè modifiche più o meno rilevanti del progetto in corso d’opera, i piani statistici per la conduzione dello studio e l’analisi dei dati. Questi rapporti, tecnicamente detti “Clinical Study Report”, sono forniti dalla stessa azienda produttrice del farmaco.
Con lo scopo di estendere il numero di farmaci per i quali sono possibili queste facilitazioni, la FDA è alla ricerca di altri aziende produttrici che aderiscano all’iniziativa, garantendo la continuità nella tutela della privacy dei pazienti e delle informazioni commerciali confidenziali.
Come ulteriore passo in avanti per la trasparenza, è stato inoltre pianificato di abbinare ad ogni farmaco che sarà approvato d’ora in avanti il numero di registrazione rilasciato da ClinicalTrials.gov, il più importante database di raccolta di studi clinici condotti in tutto il mondo. In questo modo, sarà più semplice identificare e rintracciare lo studio clinico, con le relative caratteristiche e talvolta risultati, sul quale si è basata l’approvazione del farmaco in questione.

Nel complesso dunque, l’avvio di questo progetto può essere considerato una buona notizia in risposta ai bisogni di trasparenza e accessibilità dei dati clinici nonostante rimanga ancora da chiarire come verrà promosso ai diretti interessati, medici e pazienti, non rientrando questo come punto di approfondimento all’interno della presentazione ufficiale del progetto da parte del commissario della FDA, Scott Gottlieb.

Ammettendo che il cittadino venga a conoscenza di questa opportunità, ci si può chiedere quanti saranno effettivamente in grado di capirne i contenuti. Sebbene venga sfoltita, la documentazione rimane pur sempre di carattere tecnico-scientifico e sicuramente di non immediata comprensione.
Pensando all’Italia - dove sono limitate le capacità di comprendere frasi e numeri (vedasi i parametri di “literacy”e“numeracy”del Rapporto OCSE 2016), soprattutto se applicate ai temi della ricerca e della salute - viene da chiedersi quanto possa essere utile ed utilizzata nel contesto reale la proposta della FDA. I documenti originali dovrebbero infatti essere accompagnati da altri maggiormente descrittivi e riassuntivi, più adatti cioè a un pubblico di non esperti.
È giusto ricordare come in questi ultimi anni sia effettivamente cresciuto l’interesse verso l’organizzazione di programmi di formazione rivolti in particolare alle associazioni di pazienti. Tra questi percorsi di “alfabetizzazione scientifica” pochi sono in realtà quelli realmente indipendenti, cioè non sostenuti da aziende farmaceutiche.
Bene dunque la trasparenza delle agenzie regolatorie, l’accessibilità della documentazione e la formazione di cittadini e pazienti, ma rimane comunque fondamentale prestare attenzione alla qualità e alla verificabilità degli strumenti offerti.

Silvia Radrezza, Paola Mosconi
Laboratorio di ricerca per il coinvolgimento dei cittadini in sanità
Dipartimento di Salute Pubblica
IRCCS Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri


Riferimenti
FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on new steps FDA is taking to enhance transparency of clinical trial information to support innovation and scientific inquiry related to new drugs https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm592566.htm...

http://isfoloa.isfol.it/bitstream/handle/123456789/1298/ISFOL_Secondo%20...

Per approfondire
https://www.oecd.org/skills/nationalskillsstrategies/Strategia-per-le-Co...
https://www.partecipasalute.it/cms_2/node/6633
https://www.partecipasalute.it/cms_2/node/6628
https://www.partecipasalute.it/cms_2/node/6609

Ultimo aggiornamento 30 gennaio 2018

Inserito da Anna Roberto il Mer, 31/01/2018 - 09:04