Fuorilegge le prescrizioni senza visto? Sì, no, forse

Il comma 796, lettera z della legge Finanziaria 2007 abrogava la cosiddetta legge Di Bella che nel 1998, sull'onda della protesta popolare, aveva dato la possibilità ai medici di farmaci in commercio anche fuori dalle indicazioni autorizzate, il cosiddetto uso «off label». Perché? La «libertà di cura» nel frattempo è diventata in molti casi puro arbitrio a spese delle casse pubbliche.
Tuttavia a seguito di molte proteste, soprattuto da parte degli oncologi, il Ministero della salute ha dovuto fare parziale ammenda: ha diffuso una nota nella quale si propone di ripristinare in parte questa possibilità (leggi la nota del Ministero ).

Insomma, è giusto o no prescrivere farmaci per curare malattie per le quali non sono stati sperimentati? E' vantaggioso per i malati ricevere queste cure?

Anzitutto: cosa sono gli off label.

Le prescrizioni «off label» sono senza visto, ovvero non vidimate dagli organi di controllo. Sono molto più diffuse di quanto si possa immaginare. Perché?
Spesso accade che farmaci sperimentati su forme gravi di una malattia vengano prescritti anche alle forme lievi oppure che un farmaco sperimentato su un gruppo omogeneo di persone (per età, sesso, caratteristiche cliniche) goda di una estensione su gruppi con altre caratteristiche (tipico l'uso sui bambini di farmaci approvati per gli adulti).
Il rischio maggiore di questa pratica è che il farmaco usato off label non dia vantaggi e mantenga inalterata la capacità di causare effetti collaterali.
Capita che questa sopravvalutazione degli effetti benefici sia indotta dalle ditte produttrici. Negli USA per questo motivo infuriò un polverone intorno al gabapentin: approvato per la terapia del dolore di origine nervosa (epilessia e Fuoco di sant'Antonio) è stato prescritto anche a pazienti affetti da depressione o disturbo bipolare.
Un altro farmaco, il risperidone approvato per il trattamento di pazienti affetti da schizofrenia, veniva prescritto senza alcuna prova circa la sua efficacia, anche per la demenza.
Il caso più clamoroso: la lidocaina, farmaco per regolarizzare il battito cardiaco. Chi soffre di aritmia è a rischio di morte improvvisa. In casi di grave aritmia si interviene somministrando la lidocaina. I medici pensarono che la lidocaina potesse diventare un farmaco preventivo dell'infarto se usato regolarmente da tutti i soggetti con alle spalle un episodio di aritmia. Solo dopo che la terapie divenne pratica corrente fu allestito uno studio clinico. Risultato: dalla ricerca emerse tutta la dannosità di questa strategia preventiva, che provocò 50.000 morti in più per infarto nel giro di 10 anni.

Con la Finaziaria 2007 è calata la mannaia: l'uso off label non può più essere a carico del Servizio sanitario se è "diffuso e sistematico" e riguarda condizioni per le quali esistono altri farmaci con specifica indicazione.
Ma gli estensori della legge hanno dimenticato che a volte questa pratica è giustificata.
Per esempio, un caso di buon off label è quello del misoprostolo, una prostaglandina, era stato approvato dall'FDA, per prevenire l'ulcera. Tuttavia in ostetricia poteva essere utile per indurre le contrazioni nelle partorienti ed evitate loro emorragie che nei paesi in via di sviluppo ne causavano in molti casi la morte. L'uso del misoprostolo ha evitato molte sofferenze anche se solo di recente è stata stabilita la dose sicura per questo scopo.

Ma soprattuto nella pediatria e nell'oncologia che i farmaci vengono prescritti senza visto, inevitabilmente.

Infatti sono molto pochi i medicinali autorizzati per l'uso nei bambini, mentre le malattie rare per definizione sono orfane di rimedi specifici. Anche in neurologia, reumatologia e psichiatria non ci si può accontentare dei medicinali "indicati".

Soprattutto però l'oncologia è un campo minato, dal momento che in circa la metà dei casi le chemioterapie vengono usate fuori dalle indicazioni ufficiali, ma per lo più in base a solide prove scientifiche. Questo accade per la semplice ragione che le possibili combinazioni tra tipi di tumore, stadi, linee e cocktail di farmaci sono talmente numerose che sarebbe comunque impossibile registrarle tutte.

Ecco perché molti hanno protestato al taglio indiscriminato contenuto nella Finanziaria. E le ragioni della protesta hanno convinto il Ministero a incaricare l'Agenzia italiana del farmaco a stilare la lista degli off label buoni.

Ma con quale criterio? I famraci non vengono registrati in base a solide prove scientifiche? Quindi se una indicazione non è registrata non è perché mancano prove?

Basta copiare. Negli Stati Uniti si fa così: per legge federale le assicurazioni e l'assistenza pubblica (Medicare e Medicaid) sono tenute e rimborsare anche i farmaci off label contro i tumori, purché la loro utilità sia documentata in compendi di farmacoterapia, (come per esempio l'American Hospital Formulary) di riconosciuta autorevolezza e costantemente aggiornati. Questo non significa che lo Stato debba farsi carico di ogni novità che a prezzi astronomici promette una o due settimane in più di vita.

Insomma una scelta oculate pare più ragionevole che un colpo di mannaia.

Mariateresa De Pascale, Roberto Satolli

Inserito da redazione il Ven, 09/03/2007 - 19:21