Novità europee per farmaci pediatrici


I bambini malati avranno finalmente farmaci pensati apposta per loro. E' stato infatti varato il regolamento dell'Unione europea che incentiva le aziende a produrre medicinali pediatrici, vale a dire testati e validati per piccoli pazienti. Il testo viene a colmare un vuoto avvertito da medici e famiglie: oltre il 50 per cento dei farmaci a tutt'oggi impiegati non è stato mai sperimentato sui bambini, una quota allarmante, che arriva fino al 90 per cento per alcune patologie. Con i risultati più disparati, sia sul piano degli effetti collaterali, sia su quello dell'efficacia e addirittura su quello dell'opportunità dell'indicazione. Ciò è dovuto all'effetto perverso di un mercato relativamente piccolo e pertanto insufficiente a motivare le industrie a investire nella ricerca pediatrica, che si somma alle perplessità che in genere suscita parlare di sperimentazione nel bambino.

In sintesi

Il regolamento UE presenta comunque diversi motivi perché si possa parlare di una svolta. Il corposo provvedimento (ben 57 articoli) introduce una serie di incentivi per far sì che non solo i nuovi farmaci, ma anche quelli già sul mercato possano essere ricalibrati per l'impiego pediatrico. A cominciare dai medicinali ancora sotto brevetto per arrivare fino a quelli non più protetti dallo stesso. Con l'obbligo di ricerca pediatrica per ogni nuovo farmaco sviluppato per gli adulti con un potenziale uso per i bambini.

Oltre alla proroga semestrale del brevetto, le imprese che otterranno l'Autorizzazione all'immissione in commercio (AIC), potranno veder allungare di due anni l'esclusiva di dieci anni già prevista per i farmaci pediatrici cosiddetti «orfani», cioè destinati a curare malattie rare.

Nasce poi un nuovo tipo di autorizzazione alla commercializzazione, la cosiddetta PUMA (Paediatric use marketing authorisation), che garantisce una protezione decennale ai dati dei nuovi studi effettuati sui prodotti il cui brevetto è già scaduto e dovrà essere corredata dei documenti necessari per stabilire qualità, sicurezza ed efficacia del preparato con dati specifici su dosaggio, forma farmaceutica o via di somministrazione.

Il testo Ue prevede per le aziende anche una consulenza scientifica gratuita da parte dell'EMEA, l'agenzia europea dei medicinali. Il via verrà dato dal Piano d'indagine pediatrica, che dovrà specificare il calendario e le misure proposte dalle aziende per accertare la qualità, la sicurezza e l'efficacia del medicinale in tutte le tipologie di pazienti pediatrici interessate. Viene creato poi uno speciale fondo europeo, il Medicines investigation for the children of Europe (MICE), con il compito di finanziare la ricerca nel settore dei farmaci pediatrici, e varata una rete europea di ricercatori e centri scientifici specializzati. Nasce all'interno dell'EMEA un Comitato pediatrico, con un ruolo di coordinamento e di consulenza scientifica: ne faranno parte esperti di tutti i paesi dell'Unione e rappresentanti delle associazioni dei pazienti (genitori o familiari) e delle professioni sanitarie.

Ma i tempi sono troppo lunghi

Il testo approvato a Bruxelles, operativo in tutti e 25 i paesi del Vecchio continente, va tuttavia considerato solo come un primo mattone posto dall'UE verso una realtà di prodotti davvero pediatrici da trovare in farmacia: i tempi previsti perché il sistema sia a regime sono «quasi biblici, certamente in contrasto con la necessità di mettere a disposizione i farmaci pediatrici con la maggiore tempestività», ha dichiarato sul Sole 24-Ore Sanità Silvio Garattini, direttore dell'Istituto di Ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano. «La Commissione richiede un anno per varare il logo (un "bollino", ndr) che dovrà essere applicato sui preparati pediatrici, ma l'obbligatorietà della sua utilizzazione dovrà avvenire entro due anni dalla scelta. Per stabilire quali sono le priorità, cioè in quale campo è necessario sollecitare le industrie a sviluppare preparazioni pediatriche, sarà necessario attendere il gennaio 2009 o 2010. Una relazione generale sulle esperienze acquisite verrà preparata entro il gennaio 2013, un tempo lontano, mentre sarebbe stato logico avere relazioni annuali per monitorare l'andamento delle attività ed eventualmente effettuare rapide modifiche. Gli incentivi sembrano adeguati e consistono a seconda della tipologia, nel premiare le industrie virtuose attraverso un prolungamento della durata dei brevetti. Sono anche previsti, ma in modo molto vago, finanziamenti per la ricerca clinica da parte degli Stati membri e dell'Unione europea. Se questi incentivi funzionano o richiedono cambiamenti lo sapremo solo dalla relazione che sarà presentata al Parlamento entro il gennaio 2017!».



Cosa accade oggi

Quanti e quali farmaci attualmente vengono prescritti ai bambini quasi fossero piccoli adulti, riducendo la dose in rapporto al peso corporeo, e non organismi in via di sviluppo con peculiari risposte ai medicinali? Una preziosa indicazione arriva da Arno-pediatria, un osservatorio della prescrizione farmaceutica in età pediatrica nato dalla collaborazione tra Cineca, il Consorzio interuniversitario di Bologna, e il Laboratorio per la salute materno-infantile dell'Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri di Milano. La classifica dei gruppi di medicinali più prescritti vede al primo posto gli antibiotici (55 bambini su 100 ricevono almeno un antibiotico nel corso dell'anno), seguiti dagli antiasmatici (27 per cento) e dai cortisonici (10). I gruppi maggiormente prescritti sono soprattutto per i bambini in età prescolare, con l'eccezione dei preparati per il sistema muscolo-scheletrico, del sistema nervoso centrale, antineoplastici e immunosoppressori. Commenta Maurizio Bonati, responsabile del Laboratorio dell'istituto milanese: 4Tre classi di farmaci (antibatterici, antiasmatici e cortisonici sistemici) coprono l'85 per cento di tutte le confezioni prescritte e, se si analizzano i principi attivi, sebbene 20 farmaci siano sufficienti per rispondere all'81 per cento dei bisogni terapeutici dei bambini, ne vengono invece utilizzati 672. Quindi, diversamente dal contesto europeo, il numero di principi attivi è enormemente elevato e ingiustificato se si considera che pochi farmaci potrebbero essere sufficienti a coprire i più frequenti bisogni terapeutici dei bambini».

Gianluca Bruttomesso

Ultimo aggiornamento 16 febbraio 2007

Inserito da redazione il Ven, 16/02/2007 - 23:19