FDA: standard troppo bassi?

Fonti
Avorn J. N Engl J Med 2005; 353: 969
Markel H. JAMA 2005; 294: 2489
et al. Nature 2005; 437: 606

Non c'è pace per la Food and Drug Administration. Superati da poco i recenti scandali, l'ente regolatore statunitense è finito ancora una volta nell'occhio del ciclone per il caso muraglitazar, un nuovo farmaco proposto per la cura del diabete di tipo 2 e la cui approvazione è stata bloccata all'ultimo minuto per i seri rischi cardiovascolari associati alla sua assunzione.

La credibilità dell'agenzia non è mai stata così in declino, tanto che sulle pagine di JAMA, pochi giorni fa, un professore di storia della medicina dell'Università del Michigan, Howard Markel, si domandava senza mezzi termini: «Ma è davvero ragionevole considerare l'FDA un modello di vita civile americana?».

Secondo un editoriale pubblicato lo scorso mese sul New England Journal of Medicine, gli standard dell'ente regolatore sarebbero troppo bassi, inaccettabili in qualsiasi altro ambito di ricerca, e le procedure per l'approvazione dei nuovi farmaci troppo rapide, basate il più delle volte sui risultati di dubbi trial sponsorizzati dalle aziende. «Questo non vuol dire che l'FDA condoni la superficialità, al contrario», sostiene Jerry Avorn (autore dell'articolo e professore alla Medical School di Harvard), «come un paziente affetto da disordini ossessivi-conpulsivi, tuttavia, l'agenzia si preoccupa di richiedere che siano meticolosamente soddisfatti una serie di aspetti piuttosto semplici o irrilevanti (come la richiesta che il trattamento sia superiore al placebo o che siano raggiunti poco significativi end-point surrogati)». Secondo Avorn, insomma, il vero problema sarebbero non le procedure di approvazione, ma le domande che l'agenzia rivolge alle aziende farmaceutiche prima di autorizzare la vendita di nuove medicine.

Avviene così che i dati siano studiati e presentati in modo da «alimentare un'illusione di sicurezza», per esempio selezionando la popolazione in modo da minimizzare gli eventi avversi, separando i diversi effetti collaterali piuttosto che raggruppandoli o, ancora, fornendo al peer-review il minimo indispensabile di dati per limitare le analisi sui metodi e sui risultati. Questi sono solo alcuni dei metodi «forse non voluti, ma di sicuro non ingenui», si legge nell'editoriale pubblicato su JAMA in merito al caso muraglitazar, «osservati nelle domande di approvazione che contribuiscono a sovrastimare il profilo di sicurezza».

L'industria farmaceutica ribatte che gli standard attuali vanno benissimo e che trial più approfonditi comporterebbero tempi biblici e costi insostenibili. L'argomento, tuttavia, risulta poco credibile se si considera che le stesse destinano alla fase di ricerca e sviluppo appena un terzo di quanto spendono per il marketing e la promozione, preferendo bombardare consumatori e medici di pubblicità piuttosto che affrontare studi che possano offrire maggiori garanzie di sicurezza ed efficacia.

«Forse l'idea che l'approvazione governativa si basi su ciò che un nuovo farmaco riesce davvero a fare per un paziente diventerà presto realtà», conclude ottimista Avorn, tuttavia i segnali che giungono dal nuovo direttore dell'FDA sono poco incoraggianti: succeduto a Lester Crawford, dimissionario dopo appena due mesi dalla nomina ufficiale a causa di conflitti di interesse non dichiarati al momento della nomina (secondo il New York Times), l'appena designato Andrew von Eschenbach – già direttore del National Cancer Institute e molto vicino alla famiglia Bush – ha prontamente dichiarato che «i farmaci promettenti devono essere resi disponibili il più velocemente possibile». E l'industria applaude e ringrazia.

Simona Calmi

Ultimo aggiornamento 6/12/2005

Inserito da redazione il Mar, 06/12/2005 - 00:00

storia fda

Ritengo che l'argomento dell'articolo sia molto interessante. Vorrei, dunque, porre alcune domande e aprire, se sarà il caso, dei dibattiti.

In primo luogo, vorei sapere se fosse possibile tracciare sinteticamente le più importanti tappe della storia storia della FDA in modo da capire le ragioni per cui la FDA è stata istituita e sotto quali spinte ha assunto la sua configurazione attuale.

In secondo luogo, mi piacerebbe capire quali sono le fasi del processo di approvazione, in cosa consistono, quanto durano, da chi sono effettuate etc... .

Infine, ritengo sia rilevante fare chiarezza sulle modalità di finanziamento della FDA. Come si finanzia l'FDA? Se non sbaglio, le società farmaceutiche forniscono al FDA parte delle risorse. Questo meccanismo comporta un perdita di autonomia? Il meccanismo di finanziamento può essere una spiegazione delle parole positive spese dai rappresentanti dell'industria sugli standard della FDA (come riportato nell'articolo sopra pubblicato)? Quali possibilità di riforma della FDA si stanno attualmente discutendo nel dibattito politico?

 

Grazie mille.

Alessandro