L’accesso ai nuovi farmaci dovrebbe essere più facile?

Richard Smith, direttore esecutivo dell’Ovations Chronic Disease Initiative, commenta nella sezione blog del British Medical Journal la questione cruciale discussa durante il Simposio organizzato per celebrare i 50 anni dell’Istituto Mario Negri “Where is medicine going?” . Leggi di seguito la traduzione.

Vi è una crescente pressione sulle agenzie regolatorie per fornire un accesso anticipato ai nuovi farmaci. La pressione viene da medici, pazienti, politici e dalle industrie farmaceutiche. Cosa accadrà? I pazienti avranno un accesso anticipato ai nuovi farmaci?
Un mese fa un oncologo ha proposto, sul New England Journal of Medicine, che gli oncologi utilizzino i farmaci immediatamente dopo la fase I di studio, cioè quando viene stabilito che il farmaco può essere usato sugli esseri umani e prima di essere testato in studi clinici. Gli oncologi dovrebbero poi raccogliere i risultati dai pazienti trattati e così potrebbero decidere rapidamente se il farmaco è utile.
Alasdair Breckenridge, presidente di Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (agenzia regolatoria del Regno Unito), ha raccontato la proposta di questo oncologo durante la conferenza ma ha anche voluto sottolineare che il 2011 è il 50° anniversario della lettera pubblicata su Lancet nella quale erano descritti gli effetti della talidomide. Silvio Garattini, direttore dell'Istituto Mario Negri e descritto da Breckenridge come "hellraiser", ha detto che ciò che l’oncologo propone di fare era paragonabile a ciò che è successo più di 50 anni fa in Italia, quando un farmaco veniva autorizzato dopo che cinque medici lo avevano prescritto.

Il Presidente Obama nel frattempo ha attaccato la Food and Drug Administration (FDA) accusandola di essere impreparata a gestire sia i nuovi farmaci biologici sia i progressi della medicina. I politici stanno rispondendo alla pressione dei pazienti che vorrebbero ottenere un accesso più rapido ai nuovi farmaci, ma sono anche interessati alla crescita economica. Temono che l’eccessiva regolamentazione stia bloccando l’innovazione e la comparsa di nuovi prodotti che possono essere venduti nel mondo.


Le aziende farmaceutiche stanno facendo azioni di lobby sui politici riguardo a questo tema perché hanno una crisi di produttività. Esse stanno investendo sempre più nella ricerca eppure producono costantemente un numero sempre minore di nuovi farmaci. C’è stato lo scorso anno il 40% di farmaci nuovi in meno rispetto al 1999. Gli investitori, ha detto Eddie Gray - presidente della sezione Europea della GlaxoSmithKline – sono sempre “meno innamorati” dell’industria farmaceutica e lo scorso anno si è verificato il primo calo degli investimenti totali in ricerca e sviluppo da parte dell’industria. Quando Pfizer ha annunciato la chiusura del suo centro di ricerca a Sandwich il prezzo delle sue azioni è salito.


L’industria, come sostenuto da Eddie Gray e altri, deve trovare un nuovo modo di fare business. La vecchia strada dei farmaci blockbuster (di successo) per malattie e disturbi comuni è finita. Il futuro sono i farmaci mirati (anche personalizzati) e il sistema regolatorio dei farmaci deve cambiare come cambia il mercato.
Breckenridge sottolinea che il vecchio sistema ha funzionato bene per gli ultimi 50 anni, ma ha ammesso che il sistema non ha più successo: le agenzie regolatorie innalzano progressivamente il livello di sicurezza; nuove norme si aggiungono alle vecchie senza la rimozione di queste ultime; lo sviluppo dei farmaci è diventato più lungo e più costoso; il sistema è stato progettato principalmente per nuove formulazioni chimiche quando sempre più nuovi farmaci sono prodotti biologici.


Le agenzie regolatorie dovrebbero essere spinte a sviluppare un modello per l’accesso anticipato ai farmaci, una proposta potrebbe essere rendere accessibile un farmaco a gruppi definiti di pazienti in cui i benefici superino chiaramente i rischi. E' nella linea del Mario Negri chiedere più autoregolamentazione da parte dell’industria e lo sviluppo di un sistema per i farmaci più simile a quella dei dispositivi medici.
Garattini è contrario all’accesso anticipato, sostenendo che “una volta che il farmaco è sul mercato, sarà difficile ritirarlo”. Ha timore che senza studi clinici randomizzati i farmaci con pochi o nessuno beneficio sarebbero sul mercato e che alcuni farmaci con reali benefici sarebbero ritirati perché potrebbe succedere che abbiano gravi effetti collaterali nei primi pazienti sui quali sono stati utilizzati. "Non ci sono scorciatoie, abbiamo bisogno di studi randomizzati" concorda Barbara van-Zweiten-Boot, un membro dell’agenzia regolatoria olandese. Garattini, dopo aver sostenuto che la metà dei farmaci sul mercato non ha alcun beneficio, sostiene che andrebbero seguiti standard che siano significativi non dal punto di vista statistico ma dal punto di vista clinico o meglio dal punto di vista dei pazienti. Garattini si è espresso contro gli endpoint surrogati e ha dichiarato che le agenzie regolatorie dovrebbero esigere, per esempio per i nuovi farmaci antitumorali, la sopravvivenza a sei mesi di vita e non solo a 5 settimane.


Fare pressione sulle agenzie regolatorie per ottenere l’accesso anticipato ai farmaci può non significare un accesso veloce per molti pazienti perché molti paesi in Europa hanno una seconda fase di valutazione delle tecnologie sanitarie. Le aziende farmaceutiche possono ora ottenere una autorizzazione per coprire tutta l'Europa, ma poi hanno a che fare con 27 diverse organizzazioni che valutano le tecnologie sanitarie (HTA). Queste organizzazioni prendono decisioni diverse in modi diversi, ma sono interessate all’efficienza (benefici nel mondo reale) mentre i regolatori sono interessati all’efficacia (benefici nel contesto degli studi clinici). Le aziende farmaceutiche vorrebbero che le agenzie regolatorie e gli enti di HTA si riunissero e che ci fosse un solo procedimento per tutta l’Europa, ma in sala era opinione comune che è molto improbabile che ciò possa accadere.
Così alcuni gruppi selezionati di pazienti (e pazienti paganti) possono ottenere un accesso veloce ai farmaci attraverso autorizzazioni speciali, ma la maggior parte dei pazienti, no.

Conflitti di interesse: le spese di Richard Smith per partecipare alla riunione dove ha parlato di "Bisogni globali di salute pubblica",  titolo che lo ha quasi sopraffatto, sono state pagate dall’Istituto Mario Negri. Richard Smith ha menzionato poche volte i farmaci nel suo intervento, sottintendendo che sono di poca importanza nel rispondere ai bisogni globali di salute pubblica.

Traduzione a cura del Laboratorio di Ricerca sul Coinvolgimento dei Cittadini in Sanità

Entra nel clima del simposio "Where is medicine going?" : uno sguardo dall’interno, tra intervalli, pause, e distrazioni…

Per saperne di più:
Chabner BA. Early accelerated approval for highly targeted cancer drugs. N Engl J Med 2011; 364(12):1087-9.

Ultimo aggiornamento 14/10/2011

Inserito da Anna Roberto il Ven, 14/10/2011 - 12:01