Se anche il trial si fa “virtuale”

L’articolo pubblicato sul BMJ del 14 giugno 2011 (BMJ 2011;342:d3722) in cui Pfizer annuncia l’avvio di un trial virtuale lascia d’acchito molto perplessi e solleva un certo scalpore.

Questa nuova modalità di condurre uno studio clinico è senza precedenti: i pazienti potranno prendervi parte senza far riferimento a un centro clinico, perché non ci saranno centri di riferimento. Tutte le procedure saranno mediate da telefoni e strumenti informatici.

 

Nello specifico la sperimentazione pilota Remote (Research on Electronic Monitoring of OAB Treatment Experience) verificherà l’efficacia e la sicurezza di tolterodina tartrato in donne con vescica iperattiva.

Con questo studio (https://oab.mytrus.com/home), verrà testata la validità del nuovo approccio e degli strumenti informatici proposti. I risultati, se positivi, dovrebbero confermare quelli ottenuti da una sperimentazione di fase IV già completata.

Lo studio ha ottenuto l’autorizzazione della FDA e di due Comitati Etici ed è supervisionato dalla Università di California, San Francisco. Lo studio, che è già avviato in California, conta di arruolare 300 pazienti su un totale di 10 Stati americani e prevede due bracci di trattamento con randomizzazione dei pazienti in un rapporto 2:1 di tolterodina tartrato verso placebo.

Il farmaco, così come il consenso informato ed un diario elettronico, verranno spediti direttamente al domicilio dei pazienti ed a questi ultimi, sarà affidata la responsabilità di monitorare il loro comportamento, riportando regolarmente gli effetti del farmaco - positivi e avversi - direttamente ai ricercatori. Viene assicurata un’assistenza medica centralizzata, telefonica e via e-mail, 24h/24h, 7 giorni su 7 e visite infermieristiche per prelievi a domicilio, se necessarie. Al paziente inoltre viene assicurato l’invio dei risultati dello studio al termine della sperimentazione. Tra i vantaggi che sono elencati, si prevede la libertà del paziente di aggiornare il diario a sua discrezione in qualsiasi momento, giorno e notte permettendo al contempo ai ricercatori di ottenere dati in tempo reale ritenuti presumibilmente più accurati rispetto a quelli che possono essere forniti dal paziente a distanza di tempo.

 

L’articolo presenta l’opinione di esperti che affermano che lo studio virtuale potrebbe permettere di superare alcune criticità proprie di centri a basso/bassissimo regime di arruolamento (es. 2 pazienti/anno) che per queste ragioni non offrono la stessa qualità di servizio di altri centri più performanti. Inoltre, i costi che devono essere sostenuti per la conduzione di studi negli USA induce i promotori a realizzarli oltre frontiera.

La speranza è quindi che si riduca l’impegno economico e si risparmi tempo ottenendo, in tempo reale, informazioni di migliore qualità, aumentando la compliance.

 

Sorgono spontanee due domande:

- quale e come sarebbe possibile individuare (per esempio nella maggior parte delle Regioni italiane), il Comitato Etico di riferimento tenuto conto del grado di disseminazione dei pazienti?

- dove si colloca il ruolo del farmacista nell’erogazione del farmaco?

 

A cui seguono alcune riflessioni:

- i laboratori analisi eventualmente coinvolti dovrebbero poter assicurare standard di qualità che imporrebbero la costruzione di una rete di convenzioni tra strutture sanitarie di supporto alla ricerca, che potrebbero finire per essere sovrapponibili a quelle attualmente organizzate con i centri sperimentali, annullando pertanto quel margine di ottimizzazione atteso;

- lo studio potrebbe presentare dei bias di selezione escludendo da studi clinici, fasce di popolazione meno protette e non alfabetizzate dal punto di vista informatico, come ceti bassi della popolazione ed anziani;

- la proposta, sicuramente provocante, se confermata dal punto di vista scientifico, si ritiene potrebbe essere applicabile comunque ed esclusivamente a studi osservazionali e di fase IV.

 

Lucia Alberghini*, Elisabetta Pasi**, Lucio Lionello*
* Segreteria Comitato Etico AUSL di Bologna (l.alberghini@ausl.bologna.it)
** Segreteria Commissione Provinciale del Farmaco di Bologna

Inserito da Anna Roberto il Mar, 05/07/2011 - 16:06