E’ quanto richiesto per ottenere finanziamenti negli Stati Uniti e quando si sottomette un articolo a una delle più prestigiose riviste mediche internazionali.

Oltre tre milioni di pazienti afferenti al Servizio sanitario nel Regno Unito hanno partecipato a studi clinici negli scorsi cinque anni. “Bravo” – è quanto commenta Fiona Godlee (1) direttore responsabile del British medical journal (BMJ), che rilancia in un recente editoriale:  “Ora assicuriamoci che i pazienti siano coinvolti nel modo più appropriato, non solo come soggetti in studio, ma anche nell’ideazione, nella pianificazione, nella conduzione dello studio e nell’analisi, scrittura e disseminazione dei risultati”.

Il BMJ pubblica dal 2014 la serie di articoli “cosa pensano i pazienti”, ha designato come editor un rappresentante di pazienti, pubblica blog tenuti dai pazienti e chiede a chi sottomette articoli di ricerca originali di rispondere alle domande: “Come sono stati definiti il quesito di ricerca e le misure di esito rispetto alle priorità dei pazienti, alle loro esperienze e preferenze?”; “Come avete coinvolto i pazienti nel disegno dello studio?”; “Sono stati coinvolti i pazienti nell’arruolamento e nella conduzione dello studio?”; “Come saranno divulgati i risultati ai partecipanti allo studio?”; “Per gli studi clinici controllati randomizzati, il carico che l’intervento in studio può avere su chi ne è sottoposto/lo segue è stato valutato dai pazienti stessi?”.(2) Per la stragrande maggioranza degli studi, la risposta a ciascuna domanda è “no” o “in nessun modo”, con qualche eccezione, come commenta Godlee.

Le iniziative che promuovono un coinvolgimento attivo dei pazienti nelle decisioni sugli indirizzi che deve prendere la ricerca e su come sviluppare gli interventi sanitari sono molteplici soprattutto nel Regno Unito e negli Stati Uniti. Alcuni di esse sono anche particolarmente longeve. Il National Institute for Health Reserch (NIHR) nel Regno Unito da decenni sostiene e finanzia “INVOLVE”,(3) organo consultivo nazionale che supporta il coinvolgimento di pazienti e cittadini all’interno del Servizio sanitario inglese. Di recente finanzia anche la James Lind Alliance (4)– organizzazione no profit che sviluppa collaborazioni tra clinici e pazienti per definire priorità di ricerca condivise. Uno dei criteri considerati dal NIHR per decidere quali studi finanziare è proprio che le priorità siano definite dai pazienti e dai clinici nell’ambito delle priority setting parternship organizzate dalla JLA. Alcune associazioni di pazienti adottano approcci analoghi quando scelgono di finanziare progetti di ricerca. Un recente esempio è l’associazione inglese che si occupa di sclerosi multipla, che incoraggia chi presenta progetti di ricerca a considerare le priorità definite dalle persone con sclerosi multipla nell’ambito della collaborazione avuta dall’associazione con la JLA.(5-6)

Il Patient-centered Outcomes Research Institute (PCORI)– ente non governativo statunitense istituito nel 2010 dal Congresso per finanziare progetti di ricerca che confrontino l'efficacia degli interventi sanitari nella pratica clinica –ha stanziato 289 milioni di dollari per 162 progetti nel 2013, rispondendo al mandato di affrontare i bisogni di tutti gli attori coinvolti nel panorama sanitario, pazienti e cittadini compresi.(7) Per fare questo, PCORI ha istituito un approccio “stakeholder driven”, cioè guidato dagli attori interessati. La premessa è che il coinvolgimento dei pazienti in tutte le fasi della ricerca, dallo sviluppo dei quesiti di ricerca da finanziare, alla revisione dei progetti sottomessi per finanziamento, fino alla vera e propria conduzione degli studi, è indispensabile per migliorare la qualità di cura. E proprio il livello di coinvolgimento dei pazienti negli studi è uno dei criteri discriminanti per ottenere i finanziamenti.

La Food and Drug Administration – così come l’Agenzia europea per i medicinali– hanno attivato negli ultimi anni una serie di programmi per includere il punto di vista e le preferenze dei pazienti nello sviluppo di farmaci e dispositivi medici, e nella decisione di approvarne l’introduzione sul mercato.(8-9) L’esperienza diretta della malattia e gli effetti dei trattamenti sulla vita quotidiana dei pazienti sono oggetto del programma “Patient-Reported Outcomes Measurement Information System” (PROMIS) del National Institute of Health statunitense, che fornisce informazioni essenziali per sviluppare valutazioni appropriate di esiti importanti per i pazienti nella conduzione degli studi. Si auspica che questi programmi abbiano un effetto concreto su criteri e modalità di approvazione dei nuovi farmaci, che spesso, per esempio in ambito oncologico, vengono approvati sulla base di misure di esito surrogate, non associate a un reale beneficio per i pazienti in termini di sopravvivenza.(10-11)

Iniziative come il COMET (Core outcome measures in effectiveness trials Initiative), che ha lo scopo di identificare le misure di esito più rilevanti per clinici e pazienti nelle diverse condizioni e malattie (12-13) concorrono a sostenere questo cambiamento di ruolo dei pazienti da semplici partecipanti, che mettono a disposizione la propria persona e i propri dati per fini di ricerca,  a co-ideatori e produttori di una ricerca utile e rilevante e che risponda ai loro bisogni.

Gli organi che decidono come assegnare i finanziamenti alla ricerca, le riviste medico scientifiche che pubblicano gli studi, le agenzie regolatorie che si occupano dell’immissione sul mercato dei nuovi farmaci possono spingere questo cambiamento. Ma la svolta di paradigma culturale che implica non è tanto una risposta a requisiti per accedere a fondi o pubblicazioni, o un sistema per commercializzare più velocemente i nuovi trattamenti o gestire meglio le risorse sanitarie. Si tratta di un modo diverso di considerare la ricerca e la medicina, dove il potere delle decisioni venga condiviso con chi vive in prima persona l’effetto delle decisioni stesse.(14)

“Il nostro progetto è di richiedere un coinvolgimento sempre più ampio dei pazienti, alzando l’asticella gradualmente” spiega Fiona Godlee. “Lavorando in maniera coordinata con le altre riviste, i finanziatori della ricerca e i comitati etici, la nostra speranza è che, in futuro, diventi accettabile solo la ricerca che coinvolge pienamente i pazienti”.
Senza dimenticare che, nel frattempo, in diversi ambiti i cittadini e i pazienti stessi sempre più spesso producono conoscenza e mettono in comune i propri dati, chiedendo risposte a quesiti che pongono in prima persona. Esempi di “scienza pubblica o civica” e “produzione di conoscenza alla pari” sono sempre più frequenti, grazie alla tecnologia informatica, a internet e ai social media. (15-20) Si tratta di una realtà, che ha limiti e potenzialità, con cui ricercatori, clinici e decisori sanitari dovranno confrontarsi.

Cinzia Colombo

IRCCS- Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri

Referenze

1.    Godlee F. Research is the future: get involved. BMJ 2015;351:h6525. doi: http://dx.doi.org/10.1136/bmj.h6525.
2.    http://www.bmj.com/about-bmj/resources-authors.
3.    http://www.invo.org.uk/.
4.    Chalmers I, Atkinson P, Fenton M, Firkins L, Crowe S, Cowan K. Tackling treatment uncertainties together: the evolution of the James Lind Initiative, 2003–2013. Journal of the Royal Society of Medicine 2013;106(12): 482–491. DOI: 10.1177/0141076813493063.
5.    https://www.mssociety.org.uk/ms-research/for-researchers/applying-for-re... .
6.    https://www.mssociety.org.uk/ms-research/how-we-decide-what-we-fund/Sett....
7.    Joseph V. Selby, MD; Laura Forsythe, PhD; Harold C. Sox, MD. Stakeholder-Driven Comparative Effectiveness Research: An Update From PCORI. JAMA 2015;314(21):2235 doi:10.1001/jama.2015.15139.
8.    Nina L. Hunter, PhD; Kathryn M. O’Callaghan, BSE; Robert M. Califf, MD Engaging Patients Across the Spectrum of Medical Product Development: View From the US Food and Drug Administration.  JAMA. Published online November 19, 2015. doi:10.1001/jama.2015.15818
9.    http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/partners_and_networks/...
10.    Kim C, Prasad V. Cancer Drugs Approved on the Basis of a Surrogate End Point and Subsequent Overall Survival: An Analysis of 5 Years of US Food and Drug Administration Approvals. JAMA Intern Med. 2015;175(12):1992-4. doi:10.1001/jamainternmed.2015.5868.
11.    Prasad V, Kim C, Burotto M, Vandross A. The Strength of Association Between Surrogate End Points and Survival in Oncology: A Systematic Review of Trial-Level Meta-analyses. JAMA Intern Med. 2015;175(8):1389-98. doi: 10.1001/jamainternmed.2015.2829.
12.    http://www.comet-initiative.org/
13.    http://www.partecipasalute.it/cms_2/node/1799
14.    Richards T, Montori VM, Godlee F, Lapsley P, Paul D. Let the patient revolution begin. BMJ 2013;346:f2614.
15.    Tallacchini MC. “La conoscenza collaborativa tra scienziati e cittadini per finalità sociali: il caso della salute ambientale”. Congresso Associazione Italiana di Epidemiologia, “Alimentazione e salute nell’era della globalizzazione”- Milano, 28 – 30 Ottobre 2015. Presentazione scaricabile dal link: http://aie.volanet.it/?page_id=1426.
16.    Saha K, Hurlbut JB. Research ethics: Treat donors as partners in biobank research. Nature 2011; 478:312–313. doi:10.1038/478312a
17.    http://e-patients.net/
18.    https://crowdsourcing-toolkit.sites.usa.gov/
19.    http://www.digitalgov.gov/
20.    https://www.patientslikeme.com/about

Ultimo aggiornamento: 16/2/2016