Sperimentazione clinica: cosa è bene sapere prima di partecipare

Cos'è una sperimentazione clinica?
E' una prova in cui si verificano l'efficacia e i rischi di qualsiasi intervento medico, comprese le terapie. L'aggettivo clinico indica che la sperimentazione viene compiuta sull'uomo, malato o sano. La sperimentazione clinica in genere viene preceduta da una fase pre-clinica, che ricorre a modelli in vitro o in vivo. La sperimentazione in vitro è condotta su colture di cellule, quella in vivo su animali da laboratorio.

Che cosa significa terapia sperimentale?
Si tratta di una cura nuova su cui non esistono dati scientifici sufficienti a dimostrarne l'efficacia e i rischi.

Su chi è condotta?
Per ottenere dati attendibili, una sperimentazione clinica va effettuata su un gruppo di individui con caratteristiche simili. Di solito tra i parametri si considerano l'età ( bambini, adulti, anziani), il sesso (da alcune sperimentazioni sono escluse le donne per eventuali rischi sul feto), la diagnosi, la fase di malattia, la presenza di altre patologie. I criteri di inclusione elencano i parametri che consentono di partecipare allo studio, mentre i criteri di esclusione i parametri che ne impediscono la partecipazione.

Cosa succede durante una sperimentazione clinica?
Una sperimentazione clinica prevede diverse fasi che sono differenti a seconda del tipo di sperimentazione in questione. Nel protocollo di studio sono descritti sia il tipo di studio sia le fasi in modo dettagliato.

Quali tipi di sperimentazioni cliniche esistono?
Le finalità di una sperimentazione clinica possono essere molteplici: si possono verificare l'efficacia e gli effetti collaterali di una terapia, l'utilità di un nuovo esame nel diagnosticare una malattia o di una determinata misura nel prevenirne l'insorgenza (per esempio astenersi dal fumare).
Negli studi clinici di terapia si verifica l'efficacia di una nuovo farmaco, di una nuova terapia, di un approccio chirurgico o radioterapico.
Nelle sperimentazioni diagnostiche si valuta l'utilità di un esame in termine di sensibilità (capacità di dimostrare la presenza di una determinata patologia) e specificità (capacità di rilevare una patologia solo quando è effettivamente presente).
Negli studi di screening si valuta la capacità di un esame di determinare una malattia prima che essa provochi sintomi.
Nelle sperimentazioni sulla qualità di vita viene valutata l'impatto della malattia sulla vita quotidiana del malato e sulla sua sfera psichica.

Che cosa significa studio di fase uno, due tre o quattro?
Gli obiettivi degli studi di fase I sono determinare la dose massima tollerata di un farmaco e la dose che provoca determinati effetti collaterali. In alcuni studi di fase I si valuta anche la tollerabilità di una nuova via di somministrazione di una molecola.
Negli studi di fase seconda si valuta l'efficacia di una terapia e si registrano gli eventuali effetti collaterali. Come parametri, di solito, si considerano il numero di risposte (complete o parziali) al trattamento, il tempo libero da malattia, il tempo medio di sopravvivenza.
Negli studi di fase III si paragono una nuova terapia rispetto a un trattamento comunemente utilizzato, considerando sia l'efficacia sia gli effetti collaterali.
Negli studi di fase IV o studi post marketing, il farmaco è già in commercio e si raccolgono ulteriori informazioni sull'efficacia, sui rischi connessi all'uso della molecola e sul suo uso ottimale.

Quali vantaggi si possono ottenere partecipando a una sperimentazione clinica?
E' un modo per occuparsi in prima persona della propria salute; permette di aver accesso a nuove terapie prima che esse siano accessibili a molti; consente di essere curati da esperti della materia e di partecipare in modo attivo al progresso della ricerca scientifica.

Quali rischi si corrono partecipando ad una sperimentazione clinica?
Il trattamento proposto può provocare effetti collaterali spiacevoli gravi, che possono anche mettere a repentaglio la vita del paziente; chi partecipa può non trarre nessun vantaggio dalla terapia proposta e, prendendo parte a una sperimentazione, può rinunciare a un trattamento di provata efficacia. La partecipazione ad uno studio richiede spesso più tempo rispetto a un trattamento tradizionale, è necessario sottoporsi a più esami e trascorrere più tempo in ospedale.

Cosa significa "screening"?
Lo screening o la diagnosi precoce consiste nel sottoporsi a esami che permettono di individuare una determinata malattia prima che essa provochi dei sintomi. Per alcune di queste patologie non esiste nessuna possibilità di terapia e guarigione. Per questo motivo il medico deve informare il paziente sui vantaggi e sugli svantaggi dei test di diagnosi precoce ed egli deve decidere se vuole sapere in anticipo di essere affetto da una malattia che può essere diagnosticata, ma non sempre curata.

Che cos'è il follow up?
In uno studio clinico il follow-up è il periodo di osservazione. Di solito è più lungo della durata della terapia: il paziente che partecipa allo studio clinico segue la terapia (per esempio assume il farmaco) per un determinato periodo, dopo il quale viene sottoposto a esami e controlli periodici per valutare l'efficacia della terapia stessi e gli eventuali effetti collaterali a medio e lungo termine.

Si può interrompere la propria partecipazione a una sperimentazione clinica in qualsiasi momento?
In qualsiasi momento e per qualsiasi ragione il malato può decidere di interrompere la partecipazione ad uno studio.

Che cosa sono gli effetti collaterali?
Gli effetti collaterali e le reazioni avverse da farmaci sono le conseguenze non desiderate dei farmaci, che possono verificarsi immediatamente dopo l'assunzione della terapia o a lunga distanza. Gli effetti collaterali più comuni sono nausea, vomito, mal di testa, eritema cutaneo.

Quali domande è opportuno porsi prima di partecipare a una sperimentazione clinica?
Prima di decidere di partecipare a uno studio è bene, prima di tutto, leggere attentamente la documentazione che viene fornita e farsi spiegare dal medico ciò che non è chiaro.
Alcune domande possono facilitare il dialogo con il medico:

  • Qual è lo scopo dello studio?
  • Perché i ricercatori ritengono che il trattamento proposto possa essere utile?
  • Il trattamento è già stato sperimentato?
  • Se sì, che risultati hanno dato gli altri studi?
  • Quali sono gli effetti collaterali del trattamento?
  • Quanto dura lo studio?
  • Dovrò essere ricoverato in ospedale?
  • Chi finanzia lo studio?
  • Se la terapia proposta risultasse efficace, mi verrà fornita gratuitamente anche una volta terminata la sperimentazione?
  • Sarò rimborsato per eventuali spese sostenute?

Cosa significa consenso informato?
Il consenso informato è un atto che si esplicita formalmente con la firma di un documento che contiene informazioni sulla ricerca proposta. Frmandolo il paziente dichiara di aver letto e compreso le informazioni contenute.

Chi finanzia le sperimentazioni cliniche?
Le sperimentazioni cliniche possono essere finanziate da fondazioni, istituti pubblici o privati di ricerca, ospedali, industrie farmaceutiche, organizzazioni di malati.

Che cos'è il protocollo dello studio?
Il protocollo di studio è il progetto della ricerca in cui vengono descritti in modo dettagliato gli scopi, le modalità della sperimentazione, i criteri di inclusione ed esclusione, gli esami da effettuare e le loro scadenze, i parametri su cui verrà valutata l'efficacia e i metodi statistici con cui verranno analizzati i risultati.

Che cos'è il placebo?
Il placebo è un trattamento inattivo, biologicamente inerte; viene somministrato come pillola, in polvere o sostanza liquida ai pazienti che appartengono al gruppo di controllo e serve a verificare la possibilità che gli effetti osservati nel gruppo che riceve il trattamento siano indotti non dal farmaco attivo, ma dalle aspettative del paziente.

Che cosa significa studio multicentrico?
Multicentrico indica che più ospedali partecipano allo studio. Se i centri appartengono ad una sola nazione si tratta di uno studio nazionale, se appartengono a più paesi, internazionale.

Cosa significa studio clinico controllato?
E' un tipo di sperimentazione in cui i partecipanti vengono suddivisi in due gruppi: uno riceve l'intervento medico o il farmaco, l'altro nulla o il placebo. Questo tipo di disegno permette di confrontare l'andamento della malattia nei due gruppi e verificare l'efficacia del trattamento in esame.

Cosa significa studio clinico randomizzato?
E' un tipo di sperimentazione in cui l'assegnazione dei pazienti al gruppo attivo o a quello di controllo avviene in modo casuale (random); di solito è un programma computerizzato a decidere l'assegnazione del paziente a uno dei due gruppi; in questo modo si cerca di eliminare bias di selezione e di garantire che i due gruppi siano confrontabili.

Cosa significa studio clinico in singolo/doppio cieco?
E' la condizione in cui lo sperimentatore o il paziente (singolo cieco) oppure entrambi (doppio cieco) non conoscono l'assegnazione del paziente al tipo di trattamento, non sanno quindi chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo.

Cosa significa studio caso-controllo?
E' un tipo di studio in cui si confronta un gruppo di persone che hanno manifestato una malattia con un gruppo di persone che non hanno manifestato quella malattia, valutando la presenza o assenza di alcuni parametri o stili di vita.

Cosa significa statisticamente significativo?
Significa che la differenza osservata in uno studio non è dovuta al caso, ma è una differenza attribuibile con alta probabilità al trattamento/terapia.

Cosa significa cross over?
E' un tipo di sperimentazione in cui dopo un determinato periodo di tempo si inverte l'assegnazione del paziente al gruppo. Per esempio un malato, nel primo periodo di studio, viene assegnato al gruppo di controllo e riceve il placebo; nel secondo periodo la situazione viene invertita e riceve il farmaco attivo.

Cosa significa bias?
E' un errore sistematico presente in uno studio. Si può trattare di un bias di selezione, quando, a causa della non corretta suddivisione dei partecipanti al gruppo di controllo e a quello attivo, i pazienti di controllo hanno una forma meno grave di malattia, oppure di un bias di misurazione, quando i parametri di misurazione non sono uniformi tra i pazienti studiati.

Cosa significa analisi secondo il principio dell'intenzione al trattamento (intention to treat)?
E' un tipo di analisi dei risultati in cui non vengono valutati solo coloro che hanno effettivamente assunto il trattamento, ma tutti coloro che sono stati assegnati a quel tipo di trattamento. I soggetti possono interrompere precocemente un trattamento o a causa degli effetti collaterali oppure a causa della malattia che può aver assunto un andamento più grave. Non tener conto di questi risultati, potrebbe portare a conclusioni errate.

Cosa significa studi sulla "qualità di vita"?
Nelle sperimentazioni sulla qualità di vita viene valutato l'impatto dell'intervento medico o della terapia sulla vita quotidiana del malato e sulla sua sfera psichica.

Marica Eoli

Ultimo aggiornamento 2/2/2007

Inserito da redazione il Ven, 02/02/2007 - 16:06