Tutte le nuove terapie dovrebbero - prima di entrare nella pratica clinica - essere valutate all'interno di programmi di ricerca opportunamente disegnati. I metodi di valutazione rigorosa degli interventi medici hanno cominciato, lentamente, ad affermarsi a partire dalla seconda metà del secolo scorso. Oggi esistono regole piuttosto precise soprattutto per quanto riguarda la valutazione di efficacia e la sperimentazione dei farmaci, mentre per molte altre aree della medicina (diagnostica, chirurgia, ecc.) molti interventi entrano nella pratica medica in assenza di prove inconfutabili di efficacia e sicurezza.

Secondo "Clinical Evidence", la migliore fonte di informazioni oggi disponibile sull' efficacia degli interventi sanitari, su 2148 tipi di interventi medico valutati in 105 malattie/problemi clinici solamente il 15% ha alle spalle solide dimostrazioni di efficacia, un altro 21% ha prove di efficacia buone ma non definitive, mentre per il 47% dei 2148 interventi studiati non si hanno informazioni sufficienti per sapere se fanno più beneficio che danno: questo significa che, per esempio, i nuovi farmaci, prima di essere offerti a tutta la popolazione, vengono provati (testati) con studi molto approfonditi in piccoli gruppi di pazienti, solitamente con condizioni cliniche o malattie adatte a studiare in dettaglio tutte le caratteristiche del farmaco in questione, dal punto di vista della sicurezza (quali e quanti effetti collaterali), dell'attività (capacità di controllare la malattia) e dell'efficacia (capacità di cambiare la quantità o la qualità della vita).

Per documentare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo intervento o una procedura medica sono necessarie procedure lunghe e complesse, che talvolta durano anni e coinvolgono gruppi di pazienti più o meno consapevoli di essere parte di una sperimentazione scientifica.

Nel passato, in presenza di malattie molto gravi e spesso mortali per cui mancavano trattamenti efficaci, come per esempio la polmonite che prima della scoperta degli antibiotici portava alla morte nella maggioranza dei casi, bastava applicare i nuovi interventi (per esempio appunto la penicillina) su pochi animali da esperimento e su pochi pazienti per osservare grandi e inequivocabili effetti. Se la nuova terapia era molto efficace (soprattutto in assenza di alternative efficaci) la maggior parte dei casi guariva in breve tempo e la mortalità era azzerata. Bastava insomma osservare e provare.

Oggi invece, in un contesto di situazioni cliniche complesse in cui prevalgono le malattie croniche con andamenti variabili e quindi poco prevedibili, difficilmente guaribili, dove l'obiettivo è ridurre i rischi, controllare il decorso della malattia e migliorare il benessere del paziente, è più difficile identificare i miglioramenti attribuibili con sicurezza al trattamento.

Per questo motivo in assenza di grandi effetti e di adeguati controlli, la semplice osservazione non è un approccio valido e affidabile per documentare il valore di cosa è stato fatto, soprattutto se si tratta di un intervento medico di nuova natura.

Bisogna invece accumulare una serie di prove che permettano di dare un giudizio scientifico (cioè motivabile e basato su esperienze ripetibili). Il perno di tutte queste prove è lo studio clinico (clinical trial), che valuta la efficacia e la sicurezza del trattamento in modo controllato (cioè dove un gruppo di pazienti è trattato con il nuovo farmaco in valutazione, e uno non è trattato per niente, o è curato con la migliore terapia a quel momento disponibile) e randomizzato (dove cioè il tipo di trattamento al singolo paziente è assegnato dal caso, e non scelto dal medico o dal paziente).

Giovanni Apolone
Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri