Accesso ai farmaci innovativi: nodi etici e scenari possibili

La sostenibilità dei sistemi sanitari è uno dei “problemi” sul tavolo delle Agenzie regolatorie dei Paesi europei, in particolare quando si parla di farmaci innovativi ad alto costo. L’avvento di una terapia per eradicare il virus dell’epatite C, per esempio, ha messo in luce anche nel nostro Paese quanto sia mutato il modello economico di business delle industrie. Il prezzo non si basa più sul costo di produzione del farmaco, a cui viene sommato un profitto dopo aver coperto i costi della ricerca e sviluppo. Il prezzo si forma ora, a quanto affermano alcune direzioni aziendali, in base agli effetti benefici prodotti sui pazienti;  per gli esperti più graffianti è coinvolta invece la willingness to pay, vale a dire quanto si è disposti a pagare per avere maggior benessere o addirittura vita.

Fondazione Paracelso si sta confrontando con questi temi da tempo, prendendo parte attiva a campagne nazionali  (http://www.fondazioneparacelso.it/archivio-e-libreria/newsletter/12-archivio-e-libreria/259-epatite-c-una-petizione-per-il-diritto-alla-cura.html)  per l’accesso ai farmaci innovativi, promuovendo iniziative di confronto e approfondimento (si veda il seminario in seno a Expo 2016 ( http://www.fondazioneparacelso.it/archivio-e-libreria/newsletter/12-archivio-e-libreria/202-fondazione-paracelso-in-cascina-triulza-.html), partecipando a network europei nel campo delle malattie rare e genetiche.

Il 10 e 11 gennaio 2017 si è tenuto un interessante workshop a Basilea che ha reso possibile uno scambio di informazioni e visioni tra referenti dei pazienti, responsabili di enti e agenzie sanitarie pubbliche, rappresentanti dell’industria. Il titolo è eloquente: New Trends in Medicines Development and Innovative Models for Patient Access. L’evento è stato organizzato da EGAN Patients Network for Medical Research and Health (www.egan.eu) - un’alleanza tra organizzazioni che si occupano di genetica, genomica e biotecnologia - in collaborazione con Roche.

Nella prima parte del workshop abbiamo discusso i fattori emergenti che stanno influenzando i sistemi sanitari: la maturazione di nuovo ruolo e consapevolezza dei pazienti; il maggior coinvolgimento di pazienti e familiari nel processo di ricerca e sperimentazione; la crescita della loro voce nei confronti dei clinici e dei responsabili politici;  l’accesso a informazioni cliniche e genetiche prima riservate; il confine ormai sfumato tra ricerca di base e ricerca applicata indirizzata al mercato (l’università stessa è impegnata sempre più in partnership con i privati per creare benessere e ricchezza economica); il dibattito aperto sulle scelte strategiche in materia di salute, su come allocare le risorse pubbliche, ma anche quelle private delle famiglie. Proprio su quest’ultimo punto i dilemmi ormai sono evidenti: “conviene” finanziare delle terapie contro il cancro per assicurare settimane di vita in più a un numero ristretto di persone oppure assicurare loro assistenza domiciliare integrata ed efficaci cure palliative? E perché non investire per sviluppare dei farmaci orfani per persone oggi incurabili e con nessuna alternativa terapeutica? E ancora, come rendere disponibili a un prezzo giusto i farmaci considerati salvavita?

Tra le presentazioni ho apprezzato in particolare quelle di Christine Patch (King’s College) sull’informazione genetica e il couselling; Nick Mead (Genetic Alliance UK) sul tema genome editing dal punto di vista dei pazienti; Colin Pavelin (UK Department of Health) sulla strategia nazionale per le malattie rare elaborata in modo partecipato nel 2013; Ysbrand Poortman (EGAN) con un richiamo ad avere una chiara visione del futuro, delle opportunità da cogliere e delle azioni prioritarie da mettere in campo visto che molti farmaci efficaci ora sono disponibili.

Nella discussione è emerso come ormai sia evidente un mutamento anche nei differenti ruoli giocabili dai pazienti: da paziente passivo, sofferente, a consumatore di healthcare, co-manager della propria malattia, patient advocate, patient expert, cittadino,  tax payer, campaigner, lobbyist, donor, fundraiser. Ogni malato, con il proprio corpo e le proprie capacità e possibilità, è in verità una miniera tutta da scoprire e sfruttare. Dobbiamo averne coscienza!

Alaistair Kent, direttore di EGAN, ha inaugurato la seconda giornata illustrando il rapporto  (https://kce.fgov.be/publication/report/future-scenarios-about-drug-development-and-drug-pricing) curato dal centro di ricerca belga KCE e dal National Health Care Institut olandese (Zorginstituut Nederland) intitolato Future scenarios about drug development and drug pricing, al quale ha contributo anche il prof. Silvio Garattini dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri. Cosa è possibile fare per rendere sostenibile il sistema di cure? A partire da questa domanda, i ricercatori hanno messo in luce come senza prospettive di accesso a terapie e farmaci non ci sarà innovazione e quindi risposta agli unmet needs. Individuato un complesso di soluzioni tecniche e negoziali per superare la tensione tra aumento dei prezzi di alcune classi di farmaci e la disponibilità da parte degli stati e dei pazienti a coprirne il costo, il rapporto disegna quattro scenari non necessariamente alternativi che prefigurano dei cambiamenti radicali nei rapporti tra industrie e agenzie regolatorie:  uno di questi, ispirato alla filosofia dei beni comuni, vedrebbe nazioni e sistemi sanitari determinati a sostenere in modo diretto la ricerca e lo sviluppo, consentendo così che il prezzo del farmaco si formi sui costi reali di fabbricazione, controllo di qualità, distribuzione.

All’analisi socio-economica va tuttavia collegato un piano di natura politica: come essere sicuri che le priorità siano scelte in modo equo e partecipato? In Italia dovremmo provare a seguire i passi di altri paesi dove la discussione sulla rimborsabilità di terapie innovative avviene con metodologie partecipate (Zorginstituut, Orphanet J Rare Dis 2014;9(suppl 1):017). Con l’attuale legislazione europea, che riserva ad ogni stato membro la potestà sulle politiche sanitarie e sociali, non è da attendersi un deciso coordinamento a livello comunitario, potenzialmente capace di esprimere maggior forza contrattuale nei confronti delle industrie farmaceutiche. La necessità di immaginare soluzioni negoziali innovative, di cui il nostro Paese ha e avrà in futuro disperato bisogno, può portare l’AIFA, il Ministero della Salute e le Regioni a combinare gli scenari evidenziati dal rapporto in base al campo di terapie (nella prevenzione si pensi ai vaccini), alle modalità di utilizzo dei farmaci (ad esempio per l’emofilia è particolarmente importante la distinzione tra terapia on-demand e protocolli di profilassi), al tipo di azienda produttrice (uno degli scenari potrebbe valorizzare le piccole aziende biotech e le start-up).

Bart van der Lelie e Evelien Yap (Lysiac BV (http://www.lysiac.nl/eng/), Centro di ricerca sulle politiche sanitarie hanno successivamente presentato il progetto MOSAIC Modern Socially Acceptable Integral Costs for new therapies. Il progetto intende valutare la possibilità di considerare cinque criteri di valutazione capaci di informare una decisione più  trasparente, coerente e prevedibile sulla rimborsabilità di un farmaco o di una terapia da parte del sistema sanitario pubblico. I criteri base sono effectiveness, necessity, cost effectiveness (per QALY), feasibility: a questi si accosta un fattore “sociale” legato tra l’altro alla possibilità di cure alternative e all’età dei pazienti coinvolti. Il modello proposto considera il costo di cura integrale socialmente accettabile. Integrale nel senso che il costo dovrebbe comprendere quello del farmaco, ma anche quello dell’ospedalizzazione, dell’eventuale chirurgia e della riabilitazione. Il progetto è solo alle prime fasi sperimentali e sarà molto interessante seguirne gli sviluppi.

David Haerry (referente di EATG European AIDS Treatment Group e co-chair del Patient and Consumer Working Party di EMA) ha infine restituito i principali risultati del progetto europeo EUPATI - Patient Academy (https://www.eupati.eu/it/), al quale Fondazione Paracelso ha collaborato partecipando ai lavori dell’Ethics Panel, e i possibili futuri sviluppi sul piano del coinvolgimento dei pazienti negli Stati membri. Il gruppo di lavoro EUPATI da lui coordinato ha ragionato anche sui possibili nuovi temi da proporre alla Commissione Europea per i prossimi bandi IMI (http://www.imi.europa.eu/), nonché su alcune piste di lavoro per i pazienti esperti nel quadro dei progetti H2020 (https://ec.europa.eu/programmes/horizon2020/).

A cura di Claudio Castegnaro
Presidente del Comitato sociale di Fondazione Paracelso
www.fondazioneparacelso.it

Ultimo aggiornamento 23 gennaio 2017

Inserito da Anna Roberto il Mar, 24/01/2017 - 12:29