Produrre prove scientifiche di buona qualità non è sufficiente perché queste entrino nella pratica clinica, nelle decisioni delle istituzioni e nelle scelte dei pazienti, traducendosi in un’assistenza sanitaria migliore. Lo sa bene la Cochrane collaboration – organismo internazionale che produce revisioni sistematiche di studi - che negli ultimi anni si sta occupando di trasferire i risultati delle revisioni che produce in diversi ambiti decisionali. A questo scopo sta orientando la propria attività da una parte alle richieste dei sistemi sanitari e istituzioni, dall’altra al coinvolgimento dei pazienti e cittadini nella disseminazione e produzione di conoscenze scientifiche. Il percorso non è scontato, è relativamente recente e apre per la stessa Cochrane collaboration orizzonti e sfide nuove, complementari a quelle della ricerca e dell’applicazione di metodologie raffinate per produrre revisioni sistematiche.

La diciannovesima edizione del convegno mondiale della Cochrane Collaboration – che si è svolta a Madrid dal 19 al 22 ottobre 2011 - ha affrontato ampiamente queste tematiche, dedicando molti interventi a come la rigorosa metodologia Cochrane possa adattarsi a questo nuovo ruolo.

La collaborazione con i pazienti e i cittadini

A fianco di attività consolidate nel tempo sono state presentate al convegno esperienze che hanno coinvolto i pazienti nella decisione di priorità di ricerca e iniziative che propongono la definizione condivisa di esiti rilevanti degli studi clinici. L’obiettivo comune è promuovere una ricerca che risponda agli interessi dei pazienti, sia di migliore qualità, e non moltiplichi studi non necessari (1,2).

Priorità di ricerca: la James Lind Alliance e il neonato gruppo Cochrane sulle priorità

I quesiti degli studi di ricerca sono definiti da clinici o ricercatori, con priorità spesso diverse da quelle espresse dai pazienti. Portare il punto di vista dei pazienti nella definizione delle priorità è l’obiettivo della James Lind Alliance (JLA), iniziativa nata nel Regno Unito nel 2004 che ha attivato negli anni una serie di collaborazioni tra gruppi di clinici e pazienti per discutere e scegliere priorità condivise. Sally Crowe, co-presidente della JLA, durante la sessione plenaria dedicata alle sfide del XXI secolo nella produzione di revisioni di conoscenze scientifiche (The challenges of reviewing science in the XXI century) ha presentato le iniziative concluse e quelle in corso, illustrando il metodo seguito e offrendo suggerimenti per chi voglia promuovere progetti analoghi. Priorità condivise sono state definite per asma, incontinenza urinaria, schizofrenia, vitiligine, diabete di tipi primo, disturbi dell’equilibrio. Per tutti questi ambiti sono emersi come prioritari temi trasversali - quali effetti a lungo termine, sicurezza ed effetti avversi dei trattamenti, utilizzo di trattamenti non prescritti dal medico, importanza della formazione professionale degli operatori sanitari, efficacia e sicurezza di iniziative di auto-cura - che suggeriscono, come ipotizza Sally Crowe, che stia in questi aspetti la differenza portata dalla partecipazione dei pazienti alla discussione delle priorità (3-5).

Il tema delle priorità condivise ha riscosso grande interesse nell’ambito della Cochrane Collaboration, tanto che agli inizi di novembre è nato ufficialmente un nuovo gruppo dedicato a questa area di ricerca: The Cochrane Agenda and Priority Setting Methods Group.

(Clicca qui per scaricare la presentazione in inglese tenuta da Sally Crowe al convegno http://www.seguridaddelpaciente.es/recursos/documentos/VI_Conferencia/04...).

Esiti rilevanti: l’iniziativa COMET

Identificare un gruppo minimo di misure di esito rilevanti - a seconda del tipo di malattia: il progetto si chiama COMET - Core outcome mesaures in effectiveness trials - e ha tra gli scopi principali favorire lo studio di esiti importanti per clinici e pazienti.

L’obiettivo di una studio clinico è stabilire benefici e danni di un trattamento, per esempio un farmaco. Questo viene fatto misurando l’effetto del farmaco su esiti definiti, che vengono decisi all’inizio dello studio (per esempio, per un farmaco contro l’asma, il numero di attacchi in un certo periodo di tempo, o la capacità polmonare). La scelta di quali aspetti considerare è cruciale per definire a cosa è utile un trattamento, se è utile, se è migliore di un altro trattamento. Può accadere che risultati importanti relativi agli esiti dichiarati all’inizio dello studio vengano poi omessi perché non soddisfacenti o sfavorevoli. Può accadere che gli esiti considerati in uno studio non rispondano alle esigenze dei pazienti interessati dalla malattia in studio. Infine, può accadere che studi condotti in uno stesso ambito misurino esiti diversi tra loro, con strumenti e modalità diverse (per esempio scale di valutazione differenti), rendendo difficile confrontare i loro risultati. Tutto questo limita la validità dei risultati degli studi disponibili, la loro utilità per i pazienti- oltre che per i medici- e la validità dei risultati delle revisioni sistematiche, che su questi studi primari si basano. La definizione di un gruppo definito minimo di misure di esito per tipo di patologia, condivisa tra clinici e pazienti, permetterebbe di superare questi limiti e produrre studi e revisioni che considerino effetti utili e importanti. Esperienze in questo senso sono state condotte in reumatologia (studio OMERACT), per il dolore cronico (studio IMPACT), in ambito di salute materno infantile (studio WOMBAT), molte altre sono in corso (cerca sul database del progetto, in inglese http://www.comet-initiative.org/studies/search, o vai al link http://www.comet-initiative.org/about/researchprojects) (6-11).

Clicca qui per leggere il riassunto in inglese dell’intervento tenuto da Elizabeth Gargonal al convegno: http://colloquium.cochrane.org/abstracts/comet-core-outcome-measures-eff...

Linee guida: il progetto DECIDE

Il progetto DECIDE - Developing and Evaluating Communication Strategies to Support Informed Decisions and Practice Based on Evidence ha l’obiettivo di favorire la diffusione di linee guida basate su prove di efficacia, sviluppando strumenti metodologici per facilitarne l’utilizzo da parte di decisori politici, amministratori locali, clinici, pazienti e cittadini.

Il Progetto è in continuità con le attività di un gruppo Cochrane, il GRADE Working Group, che si occupa dello sviluppo di un nuovo sistema per la produzione di raccomandazioni cliniche, e con il progetto recentemente concluso chiamato SUPPORT che aveva come obbiettivo principale di incentivare l’utilizzo delle prove scientifiche nelle decisioni di politica sanitaria nei paesi in via di sviluppo (per saperne di più: http://www.cochrane.it/it/attivit%C3%A0-e-progetti).

In un worskhop dedicato al progetto e a come divulgare al pubblico raccomandazioni basate su prove di efficacia -Promoting evidence-based recommendations to members of the public: the DECIDE project- sono emersi punti critici sull’opportunità di disseminare raccomandazioni cliniche ai pazienti, su come tradurle in formato e linguaggio comprensibile, sull’opportunità di coinvolgere pazienti e cittadini nella definizione di linee guida insieme ai clinici.

Accanto a questi momenti, sono stati organizzati gruppi di lavoro per lo sviluppo di strumenti decisionali, per la discussione di struttura e contenuto dei riassunti delle revisioni rivolti a pazienti e cittadini, interventi di formazione, presentazioni di esperienze che hanno coinvolto non addetti ai lavori nella disseminazione dei risultati di revisioni. Le attività presentate sono state varie, con diversi livelli di coinvolgimento: saranno in grado di fare la differenza, per promuovere una ricerca che risponda ai bisogni dei pazienti?

Cinzia Colombo
Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri

Referenze
1. Chalmers I, Glasziou P. Avoidable waste in the production and reporting of research evidence. Lancet 2009; 374:86-9.
2.Washington AE, Lipstein SH. The Patient-Centered Outcomes Research Institute--promoting better information, decisions, and health. N Engl J Med. 2011 Oct 13;365(15):e31.
3.Buckley BS, Grant AM, Glazener CM. Case study: A patient-clinician collaboration that identified and prioritized evidence gaps and stimulated research development. J Clin Epidemiol. 2011
4.Elwyn G, Crowe S, Fenton M, Firkins L, Versnel J, Walker S, Cook I, Holgate S, Higgins B, Gelder C. Identifying and prioritizing uncertainties: patient and clinician engagement in the identification of research questions. J Eval Clin Pract. 2010 Jun;16(3):627-31. Epub 2010 May 5.
5.Stewart RJ, Caird J, Oliver K, Oliver S. Patients' and clinicians' research priorities. Health Expect. 2010 Dec 22. doi: 10.1111/j.1369-7625.2010.00648.x.
6.Kirwan JR, Tugwell PS. Overview of the patient perspective at OMERACT 10--conceptualizing methods for developing patient-reported outcomes. J Rheumatol. 2011 Aug;38(8):1699-701.
7.Sibbald SL, Singer PA, Upshur R, Martin DK. Priority setting: what constitutes success? A conceptual framework for successful priority setting. BMC Health Serv Res 2009; 9: 43.
8.Sinha, I., L. Jones, et al. (2008). "A systematic review of studies that aim to determine which outcomes to measure in clinical trials in children." PLoS Med 5(4): e96.
9.Sinha, I. P., P. R. Williamson, et al. (2009). "Outcomes in clinical trials of inhaled corticosteroids for children with asthma are narrowly focussed on short term disease activity. " PLoS One 4(7): e6276.
10.Sinha, I. P., R. L. Smyth, et al. (2011). "Using the Delphi technique to determine which outcomes to measure in clinical trials: recommendations for the future based on a systematic review of existing studies ." PLoS Med 8(1): e1000393.
11.Tugwell, P., M. Boers, et al. (2007). "OMERACT: an international initiative to improve outcome measurement in rheumatology." Trials 8: 38.

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